O Miglustate é um medicamento utilizado no tratamento de doenças neurológicas de natureza degenerativa associadas a mutações nos genes NPC1 e NPC2, como a doença de Niemann-Pick.
No Brasil, desde 2013 a ANVISA reconhece e autoriza o uso deste medicamento, assim como o Ministério da Saúde estabelece protocolos, incluindo-o na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (RENAME) e, consequentemente, no Sistema Único de Saúde.
No contexto da rede suplementar de saúde, os tratamentos indicados com uso deste medicamento também devem ser realizados e, desse modo, o plano de saúde deve proporcionar a oferta do remédio.
Neste artigo, o Dr. Elton Fernandes explica para que serve, quais doenças e tratamentos, contraindicações, efeitos colaterais e como conseguir o miglustate pelo plano de saúde ou pelo SUS.
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A Miglustate é um medicamento indicado para o tratamento de sintomas neurológicos com progressiva deterioração (alteração de movimentos oculares, cognição, entre outros) associadas à mutação de dois genes: NPC1 e NPC2.
Este tipo de mutação implica, no organismo humano, numa desordem do transporte intracelular de lipídios, impactando tecidos diversos.
O tratamento com este medicamento é recomendado pela ANVISA, assim como por outras agências de regulação. Por exemplo: nos EUA pela Food and Drug Administration, na União Europeia pela European Medicines Agency, assim como na Austrália pela Therapeutic Goods Administration.
De acordo com estudos conduzidos na Universidade de Brasília (UnB), o Miglustate é caracterizado como “um iminoaçúcar análogo à glicose que inibe reversivelmente glicosilceramidasintetase – enzima responsável por catalisar a primeira etapa de síntese dos glicoesfingolípides comprometidos (GSL), a glicosilação da ceramida”.
Estima-se que, mundialmente, a doença de Niemann-Pick apresenta incidência em 1 a cada 150.000 habitantes, sendo considerada uma doença rara com tratamento recomendado no miglustate.
Esta doença, incurável e degenerativa, provoca alterações de natureza neurológica progressiva em diversos tecidos, estando associada a mutações autossômicas recessivas em dois genes: NPC1 e NPC2.
De maneira ampla, a doença de Niemann-Pick apresenta sintomas associados ao processo degenerativo, como, por exemplo:
Apesar da raridade da doença, estudos farmacológicos e clínicos comprovaram a eficácia do tratamento com miglustate na melhoria da qualidade de vida das pessoas diagnosticadas com Niemann-Pick, diminuindo o desenvolvimento e avanço da doença.
Como vimos anteriormente, o tratamento com este medicamento é voltado para o manejo de doenças lisossômicas de depósito, como a Niemann-Pick tipo C (NPC).
De acordo com o relatório apresentado pela ANVISA e por estudos clínicos, este medicamento é considerado um iminoaçúcar que inibe a enzima glucosilceramida sintase, diminuindo assim o acúmulo de glicoesfingolipídios prejudiciais aos neurônios, reduzindo os efeitos neurológicos.
Desse modo, o Miglustate é capaz de atravessar a barreira hematoencefálica, atingindo o sistema nervoso central.
Para adultos e adolescentes com NPC, a dosagem recomendada é de 200 mg três vezes ao dia por via oral. Em crianças, a dose é ajustada segundo a superfície corpórea. Pacientes com insuficiência renal devem ter a dosagem personalizada e a terapia não é indicada para aqueles com função renal gravemente comprometida.
Vale ressaltar que, assim como qualquer outro tratamento com terapêutica recomendada, consulte e confie em um profissional médico e siga as recomendações.
Mulheres grávidas, lactantes e pessoas com hipersensibilidade conhecida ao medicamento não devem usar Miglustate. Desse modo, é fundamental monitorar o progresso do tratamento e reavaliar periodicamente os riscos e benefícios, ajustando conforme necessário.
Em paralelo, sob avaliação e acompanhamento médico qualificado, o histórico de saúde do indivíduo é analisado, de modo que a melhor terapêutica seja recomendada.
Por estes aspectos, fique atento às recomendações médicas e siga as orientações apresentadas, de modo que o tratamento ocorra de maneira benéfica e com capacidade de melhoria na qualidade de vida.
Eventos adversos como diarreia, perda de peso e tremores são comuns e podem exigir ajustes no tratamento. Por este aspecto, o acompanhamento médico qualificado é crucial para o uso adequado do medicamento.
Entre as reações adversas e efeitos colaterais, é possível que o indivíduo experimente:
Atualmente, o Miglustate é o único medicamento conhecido por estudo clínico e farmacológico com capacidade de atuação no tratamento da doença de Niemann-Pick. Por este aspecto, o acesso adequado é fundamental.
Por motivos diversos, o fornecimento do medicamento pode ser negado ou interrompido, tanto na rede suplementar quanto no Sistema Único de Saúde.
Como a saúde é concebida legalmente como um direito do sujeito, nestes momentos de dificuldade ou impossibilidade de acesso ao remédio é necessário proceder à negociação ou solicitação judicial de fornecimento do medicamento.
Continue e saiba como realizar pelo plano de saúde e pelo SUS!
Para conseguir um medicamento pelo plano de saúde, independente de qual, é necessário certificar de que o medicamento prescrito está devidamente registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), o que é essencial para que a cobertura seja garantida.
Especificamente, o Miglustate possui autorização e regulamentação dos protocolos de uso pela ANVISA desde 2013 pela Nota Técnica n°307/2013.
Além deste aspecto, vale ressaltar que a prescrição do medicamento é uma decisão baseada na busca do médico pelo tratamento mais eficaz e os planos de saúde, geralmente, não devem questionar ou negar o acesso aos medicamentos.
Caso a operadora de saúde negue a cobertura do medicamento, é possível tomar algumas medidas para garantir o seu direito.
Primeiramente, tente negociar diretamente com o plano de saúde, apresentando um relatório detalhado do seu médico, explicando a necessidade e urgência do medicamento.
Se a operadora de saúde mantiver a negativa, busque a ajuda de um advogado especializado em Direito da Saúde. Este profissional avaliará o caso, podendo ingressar com uma ação judicial, se necessário, solicitando judicialmente o fornecimento do remédio.
Lembre-se de que a decisão terapêutica é prerrogativa do médico responsável e os planos de saúde são obrigados a fornecer o tratamento necessário, conforme o posicionamento da ANVISA e prescrição médica.
Para obter um medicamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS), você deve seguir alguns passos essenciais. Inicialmente, o medicamento solicitado deve constar na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (RENAME) ou nos protocolos do SUS.
Felizmente, a Nota Técnica n°307/2013 do Ministério da Saúde também aprovou a inclusão do Miglustate no conjunto de medicamentos relacionados no RENAME.
Neste sentido, com a prescrição médica em mãos, o próximo passo é dirigir-se ao posto de saúde, farmácia vinculada ao SUS ou setor de assistência farmacêutica em sua localidade. Para tanto, apresente ao servidor da saúde responsável pelo atendimento:
O direito ao acesso a medicamentos pelo SUS é consolidado pela Constituição, assim como por leis acessórias e jurisprudência. Desse modo, enfatizando que a saúde é um direito de todos e um dever do Estado.
Se, por motivos qualquer, houver uma negativa no fornecimento do Miglustate, você pode buscar orientação e auxílio de advogados especialistas em Direito da Saúde.
Em algumas situações, pode ser necessário apresentar um relatório médico detalhado, justificando a indispensabilidade do tratamento, sobretudo para remédios de alto custo ou aqueles não listados na RENAME.
Em casos mais complexos, ações judiciais podem ser requeridas para garantir o cumprimento do direito à saúde. Lembre-se de que a assistência à saúde pelo SUS é integral, e isso inclui o pleno acesso a medicamentos de forma gratuita.
Para garantir o direito ao acesso ao Miglustate, entre em contato com o Dr. Elton Fernandes e agende uma consulta!
Neste artigo exclusivo, você aprendeu sobre o Miglustate, um medicamento essencial ao tratamento de doenças associadas à mutação dos genes NPC1 e NPC2, como a Niemann-Pick, causadora de processos degenerativos de natureza neurológica.
Dada a raridade, com incidência calculada em 1 em cada 150.000 habitantes, a doença de Niemann-Pick infelizmente é incurável, sendo conhecido unicamente o tratamento com o Miglustate.
Tanto na rede particular quanto no Sistema Único de Saúde, este medicamento deve ser fornecido aos pacientes diagnosticados e com sugestão de tratamento comprovada. No entanto, por vezes o acesso é negado, interferindo na melhoria do quadro de saúde e condução do tratamento elaborado.
Nestes cenários, você deve procurar o auxílio e a assessoria de advogados especializados em Direito à Saúde.
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