
Não podemos negar que a busca por soluções eficazes no tratamento de doenças complexas é um desafio constante na medicina.
Entre essas doenças, a fibrose cística se destaca como uma condição genética que afeta milhares de pessoas ao redor do mundo, trazendo consigo uma série de complicações.
Ao longo dos anos, a ciência tem trabalhado incansavelmente para entender melhor a fibrose cística e desenvolver tratamentos que melhorem a qualidade de vida dos pacientes.
Com isso, surge o Orkambi, um medicamento inovador que representa um avanço promissor na abordagem terapêutica dessa condição.
Quer conhecer mais sobre o Orkambi e seu funcionamento no tratamento da fibrose cística? Então, continue a leitura com o Elton Fernandes!
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A fibrose cística, também conhecida como mucoviscidose, é uma doença genética crônica que afeta principalmente os pulmões e o sistema digestivo do paciente.
É causada por uma mutação no gene CFTR, que resulta em uma proteína que regula o transporte de íons e água nas células, funcionando de maneira inadequada.
Isso leva à produção de secreções muito espessas e viscosas, especialmente nos pulmões e no trato digestivo.
Essas secreções espessas obstruem os canais que normalmente transportam o muco, causando uma variedade de sintomas.
No sistema respiratório, a fibrose cística pode causar dificuldade de respirar, tosse persistente e infecções respiratórias frequentes.
Já no digestivo, pode causar problemas como má digestão, desnutrição progressiva e dificuldades na absorção de nutrientes.
O tratamento da fibrose cística, geralmente, é feito com uma abordagem multidisciplinar para aliviar os sintomas e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Por exemplo:
Em geral, esses são os tratamentos para a fibrose cística. No entanto, é importante lembrar que o tratamento é feito juntamente ao médico responsável pelo seu caso.
O Orkambi é um medicamento utilizado no tratamento da fibrose cística em pacientes com 6 anos de idade ou mais que apresentam duas cópias da mutação: F508del no gene CFTR.
Este medicamento é composto por duas substâncias ativas, lumacaftor e ivacaftor. Juntas, elas trabalham para corrigir o funcionamento da proteína CFTR defeituosa causada pela mutação F508del.
O lumacaftor ajuda a aumentar a quantidade de proteína CFTR na superfície das células, enquanto o ivacaftor melhora a atividade da proteína.
Com o uso de Orkambi, os pacientes podem experimentar uma melhora significativa na função pulmonar, uma redução na frequência de infecções pulmonares e ganho de peso.
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O lumacaftor atua aumentando a quantidade de proteína CFTR na célula, enquanto o ivacaftor melhora a atividade da proteína defeituosa.
Juntamente, esses compostos ajudam a tornar o muco e os sucos digestivos menos espessos, o que melhora a respiração e a digestão em pacientes com fibrose cística.
Além disso, o Orkambi é administrado por via oral e deve ser tomado a cada 12 horas, acompanhado de alimentos que contenham gorduras, para garantir a absorção.
O Orkambi é um medicamento especificamente para tratar pessoas com fibrose cística que têm duas cópias da mutação F508del no gene CFTR.
Como dito anteriormente, o Orkambi combina dois princípios ativos, lumacaftor e ivacaftor, que trabalham juntos para melhorar a função da proteína CFTR.
Seu efeito ajuda a hidratar e afinar o muco nos pulmões, facilitando a respiração e reduzindo o risco de infecções pulmonares.
Além disso, pode ajudar a melhorar a absorção de nutrientes no sistema digestivo.
Mas afinal, quais são os efeitos colaterais do Orkambi? Antes de utilizá-lo é essencial se atentar aos efeitos adversos do medicamento, como:
Lembrando que, como todo medicamento, o Orkambi pode causar reações adversas, embora estas não se manifestem em todas as pessoas.
Por isso, é importante seguir as orientações médicas e relatar qualquer sintoma incomum durante a utilização do medicamento.
É fundamental ressaltar que o Orkambi não é indicado para todos os pacientes com fibrose cística, sendo voltado para pacientes com 6 anos de idade ou mais que possuem duas cópias da mutação F508del no gene CFTR.

O preço do medicamento pode ser alto, o que pode representar um desafio muito grande para muitos pacientes.
No entanto, é importante ressaltar que o plano de saúde deve cobrir o custo do medicamento para o paciente que tem indicação médica.
Se você precisa do Orkambi, mas não tem rendimentos suficientes para arcar com o medicamento, conte com o auxílio de um especialista em direito à saúde.
Tanto no sistema público de saúde quanto no plano de saúde, é possível contar com a cobertura do medicamento, basta buscar pelos seus direitos.
O Orkambi é um medicamento desenvolvido especificamente para tratar pessoas com fibrose cística que têm duas cópias da mutação F508del no gene CFTR.
Por conta de ser um tratamento específico, o seu custo é altíssimo, impedindo que a maioria dos pacientes tenha acesso à medicação.
No entanto, se você ou o paciente que tenha fibrose cística tiver uma sugestão médica de tratamento, o plano de saúde e o SUS são obrigados a cobrirem os custos.
Para garantir o seu acesso à medicação gratuitamente, é recomendável busar auxílio de um especialista em direito à saúde.
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