Orkambi: o que é, para que serve e como utilizá-lo para tratamento da fibrose cística?

Não podemos negar que a busca por soluções eficazes no tratamento de doenças complexas é um desafio constante na medicina.

Entre essas doenças, a fibrose cística se destaca como uma condição genética que afeta milhares de pessoas ao redor do mundo, trazendo consigo uma série de complicações. 

Ao longo dos anos, a ciência tem trabalhado incansavelmente para entender melhor a fibrose cística e desenvolver tratamentos que melhorem a qualidade de vida dos pacientes.

Com isso, surge o Orkambi, um medicamento inovador que representa um avanço promissor na abordagem terapêutica dessa condição. 

Quer conhecer mais sobre o Orkambi e seu funcionamento no tratamento da fibrose cística? Então, continue a leitura com o Elton Fernandes!

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O que é fibrose cística?

A fibrose cística, também conhecida como mucoviscidose, é uma doença genética crônica que afeta principalmente os pulmões e o sistema digestivo do paciente. 

É causada por uma mutação no gene CFTR, que resulta em uma proteína que regula o transporte de íons e água nas células, funcionando de maneira inadequada. 

Isso leva à produção de secreções muito espessas e viscosas, especialmente nos pulmões e no trato digestivo. 

Essas secreções espessas obstruem os canais que normalmente transportam o muco, causando uma variedade de sintomas. 

No sistema respiratório, a fibrose cística pode causar dificuldade de respirar, tosse persistente e infecções respiratórias frequentes. 

Já no digestivo, pode causar problemas como má digestão, desnutrição progressiva e dificuldades na absorção de nutrientes.

Como a fibrose cística é normalmente tratada?

O tratamento da fibrose cística, geralmente, é feito com uma abordagem multidisciplinar para aliviar os sintomas e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Por exemplo: 

• Enzimas pancreáticas: Pacientes com fibrose cística frequentemente têm secreções mais espessas do pâncreas, dificultando a digestão dos alimentos. As enzimas pancreáticas, como lipase, protease e amilase, ajudam na digestão e previnem complicações como pancreatite e insuficiência pancreática.
• Suplementos alimentares: Vitaminas A, D, E e K podem ser indicadas para prevenir ou tratar deficiências causadas pela má absorção na fibrose cística. Além disso, outros suplementos podem ser recomendados conforme as necessidades nutricionais.
• Laxantes emolientes: Para prevenir a prisão de ventre, laxantes como o docusato são usados para hidratar as fezes e facilitar sua eliminação. Isso também ajuda a prevenir obstrução intestinal.
• Broncodilatadores inalatórios: Medicamentos como salbutamol ou brometo de ipratrópio relaxam os músculos dos brônquios, mantendo as vias respiratórias abertas e aliviando a falta de ar.
• Mucolíticos: Remédios como a acetilcisteína tornam o catarro mais líquido, facilitando sua eliminação e evitando obstrução das vias aéreas.
• Fisioterapia respiratória: Essencial para a retirada de secreções e prevenção de complicações pulmonares.
• Acompanhamento médico regular: Avaliação da função pulmonar, estado nutricional e cultura de escarro são importantes para monitorar a progressão da doença.
• Medicamentos que atuam no defeito genético: Alguns fármacos aprovados pela ANVISA permitem que os pacientes vivam com mais qualidade e maior sobrevida. Isso inclui a prescrição de dornase alfa para clarear o excesso de muco nos pulmões e a nebulização com antibióticos para prevenir infecções.

Em geral, esses são os tratamentos para a fibrose cística. No entanto, é importante lembrar que o tratamento é feito juntamente ao médico responsável pelo seu caso.

O que é Orkambi?

O Orkambi é um medicamento utilizado no tratamento da fibrose cística em pacientes com 6 anos de idade ou mais que apresentam duas cópias da mutação: F508del no gene CFTR. 

Este medicamento é composto por duas substâncias ativas, lumacaftor e ivacaftor. Juntas, elas trabalham para corrigir o funcionamento da proteína CFTR defeituosa causada pela mutação F508del. 

O lumacaftor ajuda a aumentar a quantidade de proteína CFTR na superfície das células, enquanto o ivacaftor melhora a atividade da proteína. 

Com o uso de Orkambi, os pacientes podem experimentar uma melhora significativa na função pulmonar, uma redução na frequência de infecções pulmonares e ganho de peso. 

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Princípios ativos: lumacaftor e o ivacaftor

O lumacaftor atua aumentando a quantidade de proteína CFTR na célula, enquanto o ivacaftor melhora a atividade da proteína defeituosa. 

Juntamente, esses compostos ajudam a tornar o muco e os sucos digestivos menos espessos, o que melhora a respiração e a digestão em pacientes com fibrose cística. 

Além disso, o Orkambi é administrado por via oral e deve ser tomado a cada 12 horas, acompanhado de alimentos que contenham gorduras, para garantir a absorção. 

Para que serve o Orkambi?

O Orkambi é um medicamento especificamente para tratar pessoas com fibrose cística que têm duas cópias da mutação F508del no gene CFTR. 

Como dito anteriormente, o Orkambi combina dois princípios ativos, lumacaftor e ivacaftor, que trabalham juntos para melhorar a função da proteína CFTR. 

Seu efeito ajuda a hidratar e afinar o muco nos pulmões, facilitando a respiração e reduzindo o risco de infecções pulmonares. 

Além disso, pode ajudar a melhorar a absorção de nutrientes no sistema digestivo. 

Efeitos Colaterais e Advertências do Orkambi

Mas afinal, quais são os efeitos colaterais do Orkambi? Antes de utilizá-lo é essencial se atentar aos efeitos adversos do medicamento, como: 

• Reações adversas graves incluem níveis elevados de enzimas do fígado no sangue, lesão no fígado e piora de doença grave do fígado pré-existente. A piora da função do fígado pode ser fatal. Essas reações são incomuns;
• Sintomas a serem observados: dor ou desconforto na área superior direita do abdômen, amarelamento da pele ou parte branca dos olhos, perda de apetite, náusea, vômito, confusão e urina escura;
• Eventos respiratórios relatados em estudos clínicos incluem desconforto no peito, dispneia e respiração anormal;
• Foram relatadas anormalidades menstruais, como amenorreia (ausência de menstruação), dismenorreia (dor menstrual), menorragia (sangramento uterino excessivo durante a menstruação), menstruação irregular, metrorragia (sangramento uterino anormal) e oligomenorreia (menstruação anormalmente infrequente);
• Um aumento da pressão arterial foi relatado em pacientes tratados com Orkambi.

Lembrando que, como todo medicamento, o Orkambi pode causar reações adversas, embora estas não se manifestem em todas as pessoas. 

Por isso, é importante seguir as orientações médicas e relatar qualquer sintoma incomum durante a utilização do medicamento. 

O Orkambi é para todos?

É fundamental ressaltar que o Orkambi não é indicado para todos os pacientes com fibrose cística, sendo voltado para pacientes com 6 anos de idade ou mais que possuem duas cópias da mutação F508del no gene CFTR. 

Acessibilidade e custo do Orkambi

O preço do medicamento pode ser alto, o que pode representar um desafio muito grande para muitos pacientes. 

No entanto, é importante ressaltar que o plano de saúde deve cobrir o custo do medicamento para o paciente que tem indicação médica. 

Se você precisa do Orkambi, mas não tem rendimentos suficientes para arcar com o medicamento, conte com o auxílio de um especialista em direito à saúde. 

Tanto no sistema público de saúde quanto no plano de saúde, é possível contar com a cobertura do medicamento, basta lutar pelos seus direitos. 

Então, se você deseja o auxílio de um especialista em direito à saúde para garantir sua medicação, conte com os advogados do escritório Elton Fernandes. Entre em contato conosco e conte-nos seu caso! 

Conclusão

O Orkambi é um medicamento desenvolvido especificamente para tratar pessoas com fibrose cística que têm duas cópias da mutação F508del no gene CFTR. 

Por conta de ser um tratamento específico, o seu custo é altíssimo, impedindo que a maioria dos pacientes  tenha acesso à medicação. 

No entanto, se você ou o paciente que tenha fibrose cística tiver uma sugestão médica de tratamento, o plano de saúde e o SUS são obrigados a cobrirem os custos. 

Para garantir o seu acesso à medicação gratuitamente, conte com a ajuda de um especialista em direito à saúde, como os advogados do escritório Elton Fernandes! 

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