Faça sua Pesquisa
O ivacaftor é o princípio ativo do medicamento Kalydeco, utilizado no tratamento de pacientes com fibrose cística, uma doença genética rara que compromete principalmente o funcionamento dos pulmões e do sistema digestivo.
Embora represente um avanço importante no tratamento da doença, o ivacaftor tem um custo elevado, o que faz com que muitos pacientes dependam do fornecimento pelo Sistema Único de Saúde (SUS) ou da cobertura pelo plano de saúde.
Na prática, porém, não são raros os casos de demora na liberação, negativa de cobertura ou dificuldades administrativas para obtenção do tratamento.
Neste artigo, você entenderá quando o ivacaftor pode ser indicado, como funciona o acesso ao medicamento pelo SUS e pelos planos de saúde e quais medidas podem ser analisadas caso o tratamento seja negado.
O ivacaftor é um medicamento indicado para o tratamento de pacientes com fibrose cística (FC), doença genética causada por mutações no gene CFTR.
Essas mutações comprometem o funcionamento da proteína responsável pelo transporte de sais e água através das células, favorecendo a produção de secreções espessas que afetam principalmente os pulmões, o pâncreas e outros órgãos.
Diferentemente dos tratamentos destinados apenas ao controle dos sintomas, o ivacaftor atua sobre determinadas alterações da proteína CFTR, podendo melhorar seu funcionamento em pacientes que apresentam mutações específicas.
Por esse motivo, o medicamento não é indicado para todos os pacientes com fibrose cística.
A definição do tratamento depende de avaliação médica individualizada, normalmente acompanhada de testes genéticos que identifiquem as mutações compatíveis com o uso do medicamento.
A indicação do ivacaftor depende de critérios clínicos e genéticos estabelecidos pelo médico responsável pelo tratamento.
De forma geral, o medicamento pode ser prescrito para pacientes com fibrose cística que apresentam mutações específicas do gene CFTR capazes de responder ao tratamento.
A confirmação dessas mutações costuma ser realizada por meio de exames genéticos, que auxiliam na definição da estratégia terapêutica mais adequada para cada paciente.
Como se trata de um tratamento altamente especializado, somente o médico assistente pode avaliar se o ivacaftor é a opção indicada para determinado caso, considerando o histórico clínico, a evolução da doença e os protocolos aplicáveis.
O tratamento com medicamentos à base de ivacaftor possui custo bastante elevado, o que representa uma das principais barreiras de acesso para pacientes com fibrose cística e seus familiares.
No Brasil, o preço do Kalydeco® (ivacaftor) 150 mg, embalagem com 56 comprimidos, pode variar conforme a farmácia e a forma de comercialização. Em 2026, foram encontrados valores a partir de R$ 117.981,33, enquanto o preço médio de mercado do ivacaftor gira em torno de R$ 120.487,51 para essa mesma apresentação.
Considerando que a fibrose cística exige tratamento contínuo, o custo acumulado ao longo do tempo pode tornar a aquisição do medicamento inviável para a maioria das famílias.
Por esse motivo, muitos pacientes buscam o fornecimento do ivacaftor pelo SUS ou a cobertura pelo plano de saúde, conforme as circunstâncias do caso e os critérios previstos na legislação aplicável.
Diante da recomendação médica fundamentada na ciência, é dever do plano de saúde cobrir o tratamento da fibrose cística com o ivacaftor.
A Lei nº 9.656/1998 determina que os planos de saúde devem cobrir o tratamento das doenças listadas na Classificação Internacional de Doenças (CID), entre elas a fibrose cística.
Além disso, o ivacaftor possui registro sanitário na Anvisa, requisito que reforça a obrigatoriedade de cobertura quando houver prescrição médica fundamentada.
Outro ponto importante é a Lei nº 14.454/2022, que alterou as regras sobre o Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar).
Desde então, o rol passou a representar uma cobertura mínima, permitindo a cobertura de tratamentos que possuam comprovação de eficácia com base em evidências científicas, ainda que não estejam expressamente previstos na lista da ANS, desde que atendidos os critérios legais.
Assim, quando o médico responsável demonstra a necessidade clínica do ivacaftor, a operadora não pode fundamentar a negativa apenas na ausência do medicamento no rol da ANS ou no seu elevado custo, pois esses argumentos, isoladamente, não afastam o dever de cobertura.
Em alguns casos, a operadora pode apresentar justificativas relacionadas à ausência do ivacaftor no rol da ANS ou às características da indicação clínica.
Entretanto, nem toda negativa é necessariamente válida.
Quando houver divergência entre a prescrição médica e a justificativa apresentada pelo plano de saúde, a legalidade da recusa pode ser analisada à luz da legislação, do contrato e das circunstâncias específicas do paciente.
Por esse motivo, sempre que houver negativa, é recomendável solicitar que a operadora apresente a decisão por escrito, indicando os fundamentos utilizados para recusar a cobertura do tratamento.
Esse documento costuma ser importante para verificar se a negativa observa as normas da saúde suplementar.
Ao receber uma negativa de cobertura do plano de saúde, o paciente pode adotar algumas medidas para compreender os motivos da recusa e reunir a documentação necessária para eventual contestação.
Em geral, é recomendável reunir:
Nessa etapa, a orientação de um advogado com atuação em Direito da Saúde pode ser importante para analisar os fundamentos da negativa, verificar a documentação disponível e avaliar quais medidas são juridicamente cabíveis diante das particularidades do caso.
Cada caso deve ser analisado individualmente, pois a conclusão depende das características clínicas do paciente, da justificativa apresentada pela operadora e da documentação disponível.
Sim. Atualmente, o SUS disponibiliza tratamentos que contêm ivacaftor para pacientes que preencham os critérios definidos pelo Ministério da Saúde no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da fibrose cística.
A incorporação dessas tecnologias ocorreu após recomendação favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), permitindo que pacientes elegíveis possam receber o tratamento pela rede pública.
Entretanto, o fornecimento depende do cumprimento dos critérios previstos no protocolo clínico, incluindo aspectos relacionados ao diagnóstico, às mutações genéticas identificadas e às demais condições estabelecidas para utilização do medicamento.
Na prática, também podem ocorrer dificuldades administrativas, como demora na análise do pedido, ausência temporária do medicamento na rede pública ou indeferimento do fornecimento.
Nessas situações, é importante compreender o motivo da negativa e verificar se a decisão está de acordo com a legislação e com a documentação médica apresentada.
A negativa do fornecimento do medicamento pelo SUS não significa, necessariamente, que o paciente não tenha direito ao tratamento.
Cada situação deve ser analisada individualmente, levando em consideração fatores como:
Dependendo das circunstâncias do caso, pode ser possível questionar administrativa ou judicialmente a recusa, especialmente quando houver indicação médica fundamentada demonstrando a necessidade do tratamento.
Nessas hipóteses, documentos como relatório médico detalhado, prescrição, exames e eventual comprovante da negativa costumam ser importantes para a análise jurídica do caso.
Como a análise depende da documentação médica, da justificativa apresentada pelo SUS e das normas aplicáveis ao caso, a orientação de um advogado com atuação em Direito da Saúde pode auxiliar na avaliação da legalidade da negativa e das medidas que eventualmente possam ser adotadas.
Quando há controvérsia sobre o fornecimento do medicamento pelo SUS ou pelo plano de saúde, o Poder Judiciário pode ser acionado para analisar o caso concreto.
Nessas ações, normalmente são considerados elementos como:
Isso não significa que todo pedido será automaticamente acolhido. A decisão dependerá da análise das provas e das circunstâncias específicas de cada processo.
Por essa razão, é importante que toda a documentação médica esteja atualizada e demonstre, de forma clara, a necessidade do tratamento indicado pelo médico assistente.
Embora a documentação necessária possa variar conforme o caso, normalmente são relevantes:
A análise desses documentos permite verificar quais medidas podem ser adotadas para discutir o acesso ao medicamento ivacaftor.
O ivacaftor representa um importante avanço no tratamento da fibrose cística para pacientes que apresentam mutações específicas do gene CFTR.
No entanto, seu elevado custo faz com que muitos pacientes dependam do fornecimento pelo SUS ou da cobertura pelo plano de saúde para iniciar ou manter o tratamento.
Embora existam critérios definidos para o acesso ao medicamento, podem ocorrer negativas ou dificuldades administrativas tanto na rede pública quanto na saúde suplementar.
Quando houver negativa de fornecimento pelo SUS ou pelo plano de saúde, a análise jurídica individualizada pode ser importante para verificar se a recusa está de acordo com a legislação e quais alternativas podem ser adotadas para buscar o acesso ao tratamento.
Sim. O medicamento pode ser disponibilizado pelo SUS para pacientes que atendam aos critérios previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da fibrose cística.
Diante da recomendação médica fundamentada na ciência, o plano de saúde deve cobrir o tratamento da fibrose cística com o ivacaftor.
Em regra, o elevado custo do tratamento, por si só, não é suficiente para afastar automaticamente o direito à cobertura quando presentes os requisitos legais e contratuais.
É recomendável solicitar a negativa por escrito, reunir a documentação médica e avaliar os fundamentos apresentados pelo SUS ou pelo plano de saúde para verificar quais medidas podem ser adotadas.
Em geral, são importantes a prescrição médica, o relatório clínico, exames, eventual teste genético, a negativa formal e outros documentos relacionados ao tratamento.
Elton Fernandes, advogado especialista em Direito da Saúde, professor convidado de pós-graduação da USP, da USP de Ribeirão Preto, da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo, da Escola Paulista de Direito (EPD) e do Instituto Luiz Mário Moutinho, em Recife. É presidente da Comissão de Direito Médico e da Saúde da OAB de São Caetano do Sul e autor do livro "Manual de Direito da Saúde Suplementar: direito material e processual em ações contra planos de saúde".
Siga nossas redes sociais e saiba mais sobre Direito da Saúde:
ELTON FERNANDES SOCIEDADE DE ADVOGADOS
22.692.544/0001-02
