Upstaza: preço, para que serve e cobertura pelo plano de saúde

O que é o Upstaza e para que serve?

O Upstaza é um avanço significativo no tratamento da deficiência da descarboxilase dos L-aminoácidos aromáticos (AADC), uma doença rara que afeta principalmente crianças pequenas.

Essa terapia genética inovadora funciona como um "remendo" genético, inserindo uma cópia saudável do gene defeituoso nas células cerebrais do paciente.

Ao corrigir a causa genética da doença, o Upstaza permite que o corpo produza os neurotransmissores essenciais para o funcionamento adequado do cérebro, como a dopamina e a serotonina.

Essa restauração neuroquímica leva a melhorias significativas na qualidade de vida dos pacientes, como maior controle motor e desenvolvimento de habilidades.

A administração do Upstaza é realizada por meio de um procedimento cirúrgico especializado e a eficácia do tratamento é monitorada de perto por profissionais de saúde. 

Embora seja um tratamento único, o Upstaza representa uma esperança para pacientes com AADC e suas famílias, oferecendo a possibilidade de um futuro mais independente e com menos limitações.

Upstaza recebeu aprovação prioritária da Anvisa

Por sua importância para o tratamento da AADC, o Upstaza passou por uma análise prioritária da Anvisa, considerando sua classificação como um medicamento de terapia gênica, inovador, para tratamento de doença rara grave, sem tratamento específico disponível.

Antes, o Upstaza já havia sido aprovado pela agência reguladora de medicamentos da União Europeia, a European Medicines Agency (EMA), e no Reino Unido.

A aprovação do medicamento teve como base três estudos clínicos realizados com 30 crianças, entre 18 meses e 8 anos e 6 meses, que possuíam deficiência grave de AADC confirmada geneticamente.

Esses estudos demonstraram a eficácia do Upstaza no controle da cabeça e na capacidade de sentar sem apoio dois anos após o tratamento.

De acordo com estes estudos, 70% dos pacientes conseguiram controlar o movimento da cabeça e 65% conseguiram se sentar sem apoio. Pacientes com AADC não conseguem alcançar esses marcos de desenvolvimento, segundo dados científicos.

Quanto custa o Upstaza?

O Upstaza (eladocagene exuparvovec) é um medicamento de alto custo, cujo preço é estimado em mais de R$ 15 milhões por criança.

Trata-se de uma terapia gênica de aplicação única, que deve ser administrada em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica, por profissionais devidamente capacitados.

Para sua administração, é necessário o uso de um sistema de infusão específico, que garante precisão na aplicação do produto por meio de neuronavegação com ressonância magnética em tempo real.

Ou seja, estamos falando de um tratamento que, devido à sua complexidade, possui um alto valor que inviabiliza o acesso do ponto de vista financeiro. Por isso, seu fornecimento pelo plano de saúde pode ser a única alternativa para os pacientes com AADC.

Upstaza pelo plano de saúde: regras para cobertura do medicamento

Diante da recomendação médica fundamentada na ciência, é dever do plano de saúde fornecer o Upstaza a pacientes com AADC.

Um dos principais critérios utilizados para análise da cobertura é o registro sanitário do medicamento na Anvisa, conforme previsto na legislação que regula os planos de saúde.

Para conceder esse registro, a Anvisa avalia requisitos rigorosos relacionados à qualidade, segurança e eficácia do medicamento, com base em estudos clínicos.

No caso do Upstaza, a aprovação ocorreu em outubro de 2024, após processo técnico de análise, considerando sua indicação para uma doença rara e grave, sem alternativas terapêuticas eficazes disponíveis.

A decisão foi fundamentada em estudos clínicos realizados com pacientes com deficiência grave de AADC, que demonstraram avanços em marcos motores e desenvolvimento funcional.

Assim, o registro na Anvisa representa um indicativo relevante de validação científica do tratamento, sendo frequentemente considerado em discussões sobre a obrigação de cobertura pelo plano de saúde, especialmente em casos de negativa.

E se o plano de saúde negar a cobertura do Upstaza, o que fazer?

Em caso de negativa de cobertura do Upstaza pelo plano de saúde, é possível adotar medidas para buscar o acesso ao tratamento, especialmente quando há prescrição médica fundamentada.

Uma das alternativas é a via judicial, que pode ser utilizada para discutir a recusa da operadora, principalmente em situações que envolvem medicamentos de alto custo e doenças raras.

Antes disso, é recomendável compreender os motivos da negativa apresentados pelo plano de saúde, bem como reunir documentos médicos que justifiquem a indicação do tratamento.

Nesses casos, a análise por um advogado com atuação em Direito à Saúde pode contribuir para avaliar as possibilidades jurídicas, de acordo com as particularidades da situação.

Em determinadas circunstâncias, pode ser cabível o pedido de tutela de urgência (liminar), que permite ao Judiciário analisar o caso de forma mais rápida, considerando o risco de agravamento do quadro clínico.

Quando deferida, essa medida pode viabilizar o início do tratamento antes da conclusão do processo, embora a decisão dependa da análise do juiz e dos elementos apresentados no caso concreto.

Este tipo de ação é causa “ganha”?

Não é possível afirmar que se trata de uma “causa ganha”. Cada caso deve ser analisado individualmente, considerando fatores como a indicação médica, o quadro clínico do paciente e os fundamentos da negativa apresentada pelo plano de saúde.

Embora existam decisões judiciais favoráveis em situações semelhantes, isso não garante o mesmo resultado em todos os casos, já que o entendimento pode variar conforme as provas apresentadas e a análise do Judiciário.

Por esse motivo, a avaliação técnica da situação concreta é um passo importante para compreender as possibilidades jurídicas envolvidas.