Terapia gênica recém-aprovada pela Anvisa, o Upstaza deve ser coberto pelos planos de saúde, apesar de seu preço elevado, estimado em milhões
Imagine um mundo onde a ciência oferece uma cura para uma doença rara e debilitante, mas o acesso a esse tratamento vital é limitado por questões financeiras.
Essa é a realidade de muitas famílias que convivem com a deficiência da descarboxilase dos L-aminoácidos aromáticos (AADC), uma condição neurológica grave que afeta principalmente crianças pequenas.
A esperança chegou com o Upstaza (eladocagene exuparvovec), uma terapia genética inovadora capaz de transformar a vida desses pacientes, aprovada pela Anvisa recentemente.
O Upstaza representa um marco na medicina, oferecendo a possibilidade de melhorar significativamente a qualidade de vida de pacientes com AADC.
Ao corrigir a causa genética da doença, essa terapia permite que o corpo produza os neurotransmissores essenciais para o funcionamento adequado do cérebro.
Os resultados dos estudos que fundamentaram a aprovação da Anvisa mostraram maior controle motor, desenvolvimento de habilidades e uma perspectiva de futuro mais promissora.
O alto custo do Upstaza, porém, coloca um enorme peso sobre as famílias. Para muitas delas, a única esperança de conseguir o tratamento para seus filhos é contar com a cobertura dos planos de saúde.
No entanto, a jornada pelo fornecimento deste medicamento pelo convênio médico pode ser marcada por desafios, incluindo a resistência da operadora em aprovar sua cobertura.
Mas, neste post, vamos explicar quando o Upstaza deve ser coberto pelo plano de saúde e o que fazer em caso de recusa de custeio do tratamento.
Continue conosco e entenda qual o impacto da aprovação da Anvisa para o uso do Upstaza no Brasil e os direitos dos pacientes com AADC.
O Upstaza é um avanço significativo no tratamento da deficiência da descarboxilase dos L-aminoácidos aromáticos (AADC), uma doença rara que afeta principalmente crianças pequenas.
Essa terapia genética inovadora funciona como um "remendo" genético, inserindo uma cópia saudável do gene defeituoso nas células cerebrais do paciente.
Ao corrigir a causa genética da doença, o Upstaza permite que o corpo produza os neurotransmissores essenciais para o funcionamento adequado do cérebro, como a dopamina e a serotonina.
Essa restauração neuroquímica leva a melhorias significativas na qualidade de vida dos pacientes, como maior controle motor e desenvolvimento de habilidades.
A administração do Upstaza é realizada por meio de um procedimento cirúrgico especializado e a eficácia do tratamento é monitorada de perto por profissionais de saúde.
Embora seja um tratamento único, o Upstaza representa uma esperança para pacientes com AADC e suas famílias, oferecendo a possibilidade de um futuro mais independente e com menos limitações.
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Por sua importância para o tratamento da AADC, o Upstaza passou por uma análise prioritária da Anvisa, considerando sua classificação como um medicamento de terapia gênica, inovador, para tratamento de doença rara grave, sem tratamento específico disponível.
Antes, o Upstaza já havia sido aprovado pela agência reguladora de medicamentos da União Europeia, a European Medicines Agency (EMA), e no Reino Unido.
A aprovação do medicamento teve como base três estudos clínicos realizados com 30 crianças, entre 18 meses e 8 anos e 6 meses, que possuíam deficiência grave de AADC confirmada geneticamente.
Esses estudos demonstraram a eficácia do Upstaza no controle da cabeça e na capacidade de sentar sem apoio dois anos após o tratamento.
De acordo com estes estudos, 70% dos pacientes conseguiram controlar o movimento da cabeça e 65% conseguiram se sentar sem apoio. Pacientes com AADC não conseguem alcançar esses marcos de desenvolvimento, segundo dados científicos.
O Upstaza (eladocagene exuparvovec) é um medicamento de alto custo, cujo preço é estimado em mais de R$ 15 milhões por criança.
Trata-se de uma terapia gênica de aplicação única, que deve ser administrada em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica, por profissionais devidamente capacitados.
Para sua administração, é necessário o uso de um sistema de infusão específico, que garante precisão na aplicação do produto por meio de neuronavegação com ressonância magnética em tempo real.
Ou seja, estamos falando de um tratamento que, devido à sua complexidade, possui um alto valor que inviabiliza o acesso do ponto de vista financeiro. Por isso, seu fornecimento pelo plano de saúde pode ser a única alternativa para os pacientes com AADC.
Diante da recomendação médica fundamentada na ciência, é dever do plano de saúde fornecer o Upstaza a pacientes com AADC.
Essa obrigação vem do registro sanitário do medicamento, que é o principal critério da lei para a cobertura de tratamentos pelos planos de saúde.
Para conceder o registro sanitário a um medicamento, a Anvisa avalia uma série de aspectos relacionados à sua qualidade, segurança e eficácia.
Dentre eles, a agência reguladora baseia-se em estudos clínicos que atestam a efetividade da medicação para o tratamento proposto. E não foi diferente com o Upstaza.
Essa terapia gênica recebeu a aprovação da Anvisa no início de outubro de 2024 após um processo criterioso de análise.
Três estudos clínicos realizados com crianças com deficiência grave de AADC basearam a aprovação de uso do Upstaza no Brasil.
Ou seja, o registro sanitário na Anvisa também significa a certificação científica do medicamento, outro critério da Lei dos Planos de Saúde para a cobertura de tratamentos.
Diante da recusa do plano de saúde em cobrir o tratamento com o Upstaza, você pode recorrer à Justiça para buscar o acesso a este medicamento.
Para isto, é fundamental contar com a ajuda de um advogado especialista em Direito à Saúde neste processo.
Ele poderá te auxiliar a entender os motivos da recusa e os caminhos para buscar, da melhor forma, o tratamento prescrito pelo médico de sua confiança.
Além disso, o advogado especialista em saúde tem a experiência e o conhecimento necessários para te representar em uma possível ação judicial.
Ele poderá manejar as ferramentas jurídicas disponíveis para buscar que, rapidamente, se consiga o medicamento, como, por exemplo, um pedido de liminar.
Esta é uma ferramenta jurídica que permite uma análise antecipada da questão, de modo que não se tenha que esperar até o final do processo para iniciar o tratamento.
Isto porque, se deferida em seu favor, a liminar pode permitir o acesso ao Upstaza em poucos dias, enquanto o processo ainda tramita.
Nunca se pode afirmar que se trata de “causa ganha”. E, para saber as reais possibilidades de sucesso de sua ação, é fundamental conversar com um advogado especialista em Direito à Saúde para avaliar todas as particularidades do seu caso, pois há diversas variáveis que podem influir no resultado da ação, por isso, é necessário uma análise profissional e cuidadosa.
O fato de existirem decisões favoráveis em ações semelhantes mostra que há chances de sucesso, mas apenas a análise concreta do seu caso por um advogado pode revelar as chances de seu processo. Portanto, converse sempre com um especialista no tema.
Escrito por:
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Elton Fernandes, advogado especialista em ações contra planos de saúde, professor de pós-graduação em Direito Médico e Hospitalar da USP de Ribeirão Preto, da Escola Paulista de Direito (EPD) e do Instituto Luiz Mário Moutinho, em Recife, professor do Curso de Especialização em Medicina Legal e Perícia Médica da Faculdade de Medicina da USP e autor do livro "Manual de Direito da Saúde Suplementar: direito material e processual em ações contra planos de saúde".
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