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A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do Duvyzat (givinostate), primeiro medicamento específico para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil. A aprovação representa uma nova possibilidade terapêutica para milhares de pacientes e suas famílias, mas também levanta uma questão importante: o plano de saúde deve custear o Duvyzat?
A resposta exige atenção às regras de cobertura de medicamentos pelos planos de saúde. Como o Duvyzat é um medicamento de uso oral e administrado em casa, pode haver discussão sobre a aplicação das restrições previstas na legislação para medicamentos de uso domiciliar.
Esse é um ponto relevante porque, embora a regra geral estabeleça limites para o fornecimento de medicamentos de uso domiciliar, há situações em que o plano de saúde pode ser obrigado a custear o tratamento.
Neste artigo, entenda o que diz a legislação sobre a cobertura do Duvyzat pelo plano de saúde, o que o Superior Tribunal de Justiça (STJ) já decidiu sobre medicamentos de uso domiciliar e quais medidas podem ser adotadas pelo paciente diante de uma negativa de cobertura.
Confira:
Medicamento oral representando o tratamento com Duvyzat para distrofia muscular de Duchenne - Imagem gerada por IA
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, classificada no CID-10 sob o código G71.0, que atinge principalmente meninos.
Ela decorre da ausência ou deficiência da distrofina, proteína responsável por manter a estabilidade das fibras musculares. Sem ela, o tecido muscular se deteriora progressivamente, levando à perda da capacidade de caminhar e, com o tempo, a complicações respiratórias e cardíacas graves.
O givinostate atua como inibidor de histona desacetilase, reduzindo processos inflamatórios e a perda de massa muscular associados à doença.
No estudo de Fase 3 EPIDYS, que acompanhou 179 meninos de 6 a 17 anos por 18 meses, os pacientes tratados com Duvyzat associado a corticosteroides apresentaram desaceleração da perda de função motora, medida pelo tempo necessário para subir quatro degraus, em comparação com o grupo que recebeu apenas o tratamento padrão à base de corticoide.
O Duvyzat é indicado para pacientes com DMD a partir de 6 anos de idade, com capacidade de deambulação preservada, sempre em associação com corticosteroides (não substitui esse tratamento, mas se soma a ele).
A administração é oral, em forma líquida, duas vezes ao dia, com dose ajustada conforme o peso do paciente.
Antes do início do tratamento e durante seu curso, é necessário monitoramento de plaquetas e triglicerídeos, dado o risco de efeitos hematológicos associados ao medicamento.
O Duvyzat (givinostate) ainda não tem preço oficial no Brasil. Embora a Anvisa tenha aprovado seu registro em 13 de agosto de 2026, a definição do preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) ainda depende de uma etapa posterior.
Enquanto isso, há referências de importação. Um frasco do Duvyzat de 140 mL, na concentração de 8,86 mg/mL, é encontrado por cerca de R$ 259,9 mil em importadora brasileira. Esse não é o preço oficial e pode variar conforme câmbio, impostos e custos de importação.
Em uma prescrição específica analisada pelo NatJus, a estimativa foi de 24 frascos por ano, o que levaria a um custo aproximado de R$ 6,24 milhões anuais. O valor, porém, varia conforme o peso do paciente e a dose prescrita.
Documentos médicos e de plano de saúde analisados em pedido de cobertura do Duvyzat - Imagem gerada por IA
O fato de o Duvyzat ser administrado em casa não significa que o plano de saúde possa negar seu fornecimento.
A discussão exige analisar a finalidade e a complexidade do tratamento, especialmente quando se trata de um medicamento essencial para o controle de uma doença grave e rara, como a distrofia muscular de Duchenne.
A Lei 9.656/98 prevê, no art. 10, VI, a exclusão do fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar. Essa regra foi concebida para delimitar a cobertura de medicamentos utilizados fora do ambiente de saúde, mas sua aplicação não pode ser feita de maneira automática, sem considerar a natureza do tratamento e a função que o medicamento desempenha na assistência ao paciente.
A própria jurisprudência do STJ já estabeleceu que o conceito de medicamento de uso domiciliar deve ser analisado de forma concreta.
A Corte diferencia, por exemplo, o medicamento simplesmente adquirido em farmácia e autoadministrado pelo paciente daquele que exige intervenção ou supervisão direta de profissional de saúde ou que representa continuidade de um tratamento realizado no ambiente hospitalar ou ambulatorial.
Essa distinção é especialmente relevante em tratamentos de doenças graves. Não se pode equiparar um medicamento de uso domiciliar simples, utilizado para necessidades comuns de saúde, a uma terapia de alta complexidade indispensável ao tratamento de uma doença genética progressiva.
No caso do Duvyzat, portanto, a análise não deve se limitar à informação de que o medicamento é tomado em casa.
É necessário considerar que se trata de uma terapia específica para a distrofia muscular de Duchenne, doença genética grave, progressiva e incapacitante, além da indicação médica, da inexistência ou inadequação de alternativas terapêuticas e das características concretas do tratamento.
Não, até a publicação deste artigo o princípio ativo do Duvyzat, o givinostate, ainda não havia sido incluído no Rol de Procedimentos e Eventos da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar).
A inclusão de um medicamento no rol depende de um processo específico de avaliação, que considera aspectos como evidências científicas, custo-efetividade e impacto orçamentário.
No caso de medicamentos recém-registrados, essa análise ocorre após a regularização do produto e a definição de seu preço pela CMED.
Isso, porém, não significa que a ausência do Duvyzat no rol determine a falta de cobertura pelo plano de saúde. A obrigação de custeio deve ser analisada também à luz da legislação, da indicação médica e das circunstâncias específicas de cada paciente.
Quando há recomendação médica fundamentada na ciência para o uso do Duvyzat (givinostate) para tratar a distrofia de Duchenne, é dever do plano de saúde cobrir o medicamento.
A Lei 9.656/98 estabelece a cobertura das doenças relacionadas na Classificação Internacional de Doenças (CID) e dos respectivos tratamentos.
Além disso, a Lei 14.454/2022 reforçou que a ausência de determinado tratamento no rol da ANS não impede sua cobertura.
O art. 10, §13, estabelece critérios para a cobertura de tratamentos não previstos no rol, considerando, entre outros aspectos, a comprovação de eficácia baseada em evidências científicas e recomendações de órgãos técnicos ou de avaliação de tecnologias em saúde.
No caso do Duvyzat, portanto, é necessário avaliar o conjunto desses elementos: a indicação médica para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, a gravidade e a progressão da doença, a existência ou não de alternativas terapêuticas adequadas e as evidências científicas disponíveis.
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Fator |
O que significa para a cobertura |
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Registro na Anvisa |
O Duvyzat possui registro sanitário no Brasil, requisito importante para a análise da cobertura. |
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Indicação médica |
A prescrição deve demonstrar a necessidade do medicamento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. |
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Doença prevista na CID |
A DMD é uma doença reconhecida na Classificação Internacional de Doenças (CID), e a Lei 9.656/98 prevê cobertura das doenças listadas e de seus respectivos tratamentos. |
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Evidências científicas |
Estudos clínicos e outras evidências que demonstrem a eficácia e a segurança do medicamento são relevantes, especialmente diante das regras da Lei 14.454/2022. |
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Ausência no Rol da ANS |
Não impede automaticamente a cobertura. A Lei 14.454/2022 estabelece critérios para análise de tratamentos não previstos no rol. |
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Uso domiciliar |
O fato de ser administrado em casa não deve ser considerado isoladamente. A natureza, a finalidade e a complexidade do tratamento também precisam ser avaliadas. |
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Alternativas terapêuticas |
A existência, inadequação ou ausência de outras opções para o paciente pode ser relevante para justificar a indicação do Duvyzat. |
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Negativa da operadora |
A recusa deve ser solicitada por escrito, com a indicação do fundamento utilizado pelo plano de saúde. |
Casos envolvendo medicamentos recém-registrados para o tratamento de doenças raras costumam envolver questões médicas, regulatórias e contratuais que exigem uma análise cuidadosa.
Desse modo, um advogado especialista em Direito da Saúde pode avaliar o contrato do beneficiário, a legislação aplicável, as evidências científicas e o entendimento dos tribunais sobre a cobertura de medicamentos, especialmente aqueles de uso domiciliar.
A partir da documentação clínica e das particularidades de cada paciente, essa análise permite identificar os caminhos administrativos ou judiciais mais adequados para buscar o acesso ao tratamento.
Sim. Com o registro do Duvyzat (givinostate) aprovado pela Anvisa, o medicamento poderá ser submetido à avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) para análise de sua possível inclusão no sistema público de saúde.
A incorporação depende de uma avaliação técnica que considera, entre outros fatores, as evidências científicas sobre a eficácia e a segurança do medicamento, sua relação de custo-efetividade e o impacto orçamentário para o SUS.
Enquanto o processo de incorporação não ocorre, pacientes que tenham indicação médica para o tratamento podem buscar o acesso pela via judicial, desde que preenchidos os requisitos aplicáveis ao fornecimento de medicamentos pelo SUS.
O Duvyzat representa uma nova possibilidade de tratamento para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, mas a definição da cobertura pelo plano de saúde exige uma análise que vai além do fato de o medicamento ser administrado em casa ou de ainda não constar no rol da ANS.
A legislação estabelece a cobertura das doenças previstas na CID e de seus respectivos tratamentos, enquanto a Lei 14.454/2022 ampliou os critérios para análise de tratamentos não incluídos no rol, considerando a existência de evidências científicas e recomendações técnicas.
Por isso, a indicação médica, a gravidade da doença, as alternativas terapêuticas disponíveis e as características do tratamento são elementos relevantes para avaliar o direito à cobertura.
Em caso de negativa, é importante solicitar a justificativa por escrito, reunir a documentação médica e analisar o contrato e as circunstâncias específicas do paciente. A classificação do Duvyzat como medicamento de uso domiciliar não encerra, por si só, a discussão sobre o custeio do tratamento.
A análise de um advogado especialista em Direito da Saúde pode ajudar a identificar, a partir da documentação clínica e da legislação aplicável, quais medidas administrativas ou judiciais são cabíveis para buscar o acesso ao medicamento.
A cobertura deve ser analisada conforme as circunstâncias de cada caso. A indicação médica fundamentada, o registro do medicamento na Anvisa, as evidências científicas disponíveis e a gravidade da distrofia muscular de Duchenne são fatores relevantes para avaliar a obrigação de custeio. A ausência do Duvyzat no rol da ANS não significa que o tratamento não possa ser coberto.
Não necessariamente. Embora a Lei 9.656/98 trate da cobertura de medicamentos de uso domiciliar, a classificação do medicamento não deve ser analisada isoladamente. Em tratamentos de doenças graves e complexas, a Justiça pode avaliar a finalidade e a necessidade da terapia, além das características concretas do caso.
Não. O rol da ANS não é o único parâmetro para definir a cobertura. A Lei 14.454/2022 estabeleceu critérios para a cobertura de tratamentos não previstos no rol, incluindo a existência de evidências científicas sobre sua eficácia e recomendações técnicas. Por isso, a ausência do givinostate no rol não encerra a discussão sobre o direito ao tratamento.
Sim. A Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate) em 13 de agosto de 2026 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A aprovação brasileira ocorreu após o medicamento já ter sido autorizado em outros países, como Estados Unidos e países da União Europeia.
O medicamento é indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne a partir de 6 anos, com capacidade de deambulação preservada e em tratamento com corticosteroides, conforme indicação médica e critérios da bula. Estudos que fundamentaram sua aprovação avaliaram pacientes com essas características.
Não. O Duvyzat não corrige a alteração genética responsável pela doença nem representa uma cura. Seu objetivo é retardar a progressão da DMD e preservar a função muscular. Nos estudos clínicos, o medicamento demonstrou redução da perda de função motora quando associado aos corticosteroides.
O preço oficial pela CMED ainda depende de definição. Até o momento, há referências de importação que indicam valores muito elevados, mas esses preços não devem ser confundidos com o preço máximo oficial estabelecido para o mercado brasileiro.
O Duvyzat ainda não está incorporado ao SUS. Com o registro na Anvisa, o medicamento poderá ser submetido à avaliação da Conitec, que analisará aspectos como evidências científicas, segurança, custo-efetividade e impacto orçamentário. Enquanto não houver incorporação, o acesso pela via judicial depende do preenchimento dos requisitos aplicáveis ao fornecimento de medicamentos pelo SUS.
O primeiro passo é solicitar a negativa por escrito, com a indicação do motivo e do fundamento utilizado pela operadora. Também é importante reunir o relatório médico, exames, prescrição e demais documentos que demonstrem a necessidade do tratamento. Com essa documentação, um advogado especialista em Direito da Saúde poderá avaliar as medidas administrativas e judiciais cabíveis, inclusive a possibilidade de pedido de tutela de urgência quando houver risco de agravamento do quadro.
Elton Fernandes, advogado especialista em Direito da Saúde, professor convidado de pós-graduação da USP, da USP de Ribeirão Preto, da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo, da Escola Paulista de Direito (EPD) e do Instituto Luiz Mário Moutinho, em Recife. É presidente da Comissão de Direito Médico e da Saúde da OAB de São Caetano do Sul e autor do livro "Manual de Direito da Saúde Suplementar: direito material e processual em ações contra planos de saúde".
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