Faça sua Pesquisa
Quem enfrenta a doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) crônica depois de um transplante de medula já percorreu um longo caminho. Quando as terapias disponíveis deixam de funcionar, a indicação de um novo medicamento traz esperança, mas também a dúvida sobre como acessá-lo.
O Niktimvo (axatilimabe) é um anticorpo monoclonal que bloqueia o receptor CSF-1R, ligado à inflamação e à fibrose da DECH crônica. O medicamento recebeu autorização de uso no Brasil pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos que apresentaram falha em pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica.
A partir do registro sanitário, a questão que surge é: o plano de saúde deve cobrir o Niktimvo? Em regra, sim, desde que o medicamento seja prescrito dentro da indicação aprovada e estejam presentes os requisitos legais.
Este artigo explica o que é o medicamento axatilimabe, quanto custa, o que o registro muda e como agir diante de uma recusa. Entenda como funciona a análise jurídica de uma negativa de cobertura pelo plano de saúde.
Carta de negativa de plano de saúde ao lado de relatório médico, caneta e óculos sobre uma mesa de madeira - Imagem gerada por IA
O axatilimabe, princípio ativo do Niktimvo, é um anticorpo monoclonal, isto é, uma proteína produzida em laboratório para atuar sobre um alvo específico do organismo.
Ele se liga ao CSF-1R, receptor presente em monócitos e macrófagos, células do sistema imune que participam da inflamação e da formação de fibrose na doença do enxerto contra o hospedeiro crônica.
A DECH crônica ocorre quando as células do doador, após um transplante alogênico de medula óssea, passam a atacar tecidos do receptor. Ela pode atingir pele, boca, olhos, pulmões, fígado e articulações, com impacto importante na qualidade de vida.
O Niktimvo é o primeiro medicamento da classe anti-CSF-1R aprovado para a doença do enxerto contra o hospedeiro crônica.
A Anvisa aprovou o uso do axatilimabe para tratar pacientes adultos e pediátricos (a partir de 6 anos) que apresentaram falha em pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica.
A Resolução-RE nº 3.880, de 1º de outubro de 2026, publicada no DOU em 5 de outubro, concedeu o registro como medicamento novo (anticorpo monoclonal).
A eficácia foi avaliada no estudo AGAVE-201, com 241 pacientes que já tinham recebido ao menos duas linhas de tratamento. No grupo da dose recomendada, a taxa de resposta global foi de 75%. Esse número descreve o resultado do estudo e não garante resposta individual.
No Brasil, ainda não há preço de venda divulgado para o Niktimvo. A comercialização depende da fixação de preço pela CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), etapa posterior ao registro sanitário.
Como referência, nos Estados Unidos o preço de lista (WAC, valor de tabela do fabricante) era de US$ 4.725 por frasco de 9 mg e US$ 11.550 por frasco de 22 mg, em janeiro de 2025. A dose recomendada é de 0,3 mg/kg, até o máximo de 35 mg, por infusão a cada duas semanas.
Em um cálculo ilustrativo, um adulto de 70 kg recebe cerca de 21 mg por dose, o que equivale a um frasco de 22 mg. Em 26 infusões por ano, o custo do tratamento com o Niktimvo ultrapassa US$ 300 mil, sem contar a administração.
Esse valor torna inviável o custeio direto pela maioria das famílias, o que reforça a relevância de saber quando a cobertura pelo plano de saúde é devida.
>> Entenda como funciona a cobertura de medicamentos de alto custo
Mesa de trabalho jurídica com documento oficial aberto e livros ao fundo, sobre o registro do Niktimvo na Anvisa - Imagem gerada por IA
Diante da recomendação médica fundamentada na ciência, é dever do plano de saúde cobrir o tratamento com o Niktimvo (axatilimabe).
Essa resposta se apoia em três caminhos complementares:
A Lei 9.656/98 determina a cobertura das doenças listadas na Classificação Estatística Internacional de Doenças (CID), da Organização Mundial da Saúde, bem como de seus respectivos tratamentos.
A DECH crônica é uma complicação do transplante alogênico de medula óssea e consta da CID (CID-10 T86). Por isso, a discussão não é se a doença tem cobertura, mas se o medicamento prescrito para tratá-la deve ser custeado. É o que os dois pontos seguintes examinam.
O Niktimvo é administrado por infusão intravenosa em estabelecimento de saúde. Medicamentos assim não se confundem com os de uso domiciliar e não dependem da lógica de exceção do art. 10, VI, da Lei 9.656/98.
Também não se aplica a regra dos antineoplásicos orais, incluída pela Lei 14.307/2022, pois o produto não é um comprimido de uso em casa. A cobertura se insere no atendimento ambulatorial ou hospitalar, nos termos do art. 12, II, alíneas "b" e "d", da Lei 9.656/98, e do art. 35-F, que abrange as ações necessárias à recuperação da saúde.
Sendo um medicamento novo, o Niktimvo não consta do Rol de Procedimentos e Eventos da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar). A Lei 14.454/2022, no entanto, estabeleceu que o rol é a referência básica e que tratamentos não previstos nele devem ser cobertos quando atendidos critérios técnicos.
O STF, na ADI 7265 (julgamento de 18/09/2025), declarou a lei constitucional e fixou requisitos cumulativos:
|
Requisito (ADI 7265) |
Aplicação ao Niktimvo |
|
Prescrição por profissional habilitado |
Relatório do médico assistente, com histórico detalhado |
|
Inexistência de alternativa adequada no rol |
A indicação pressupõe falha de ao menos duas linhas sistêmicas; documentar cada uma |
|
Eficácia e segurança com evidência de alto nível |
Estudo AGAVE-201, ensaio randomizado publicado em periódico científico |
|
Ausência de negativa ou de análise pendente na ANS |
Verificar a situação de eventual pedido de incorporação ao rol |
|
Registro na Anvisa |
Cumprido: Resolução-RE nº 3.880/2026 |
Em processos judiciais, a decisão do STF também prevê a consulta ao NatJus, núcleo de apoio técnico do Judiciário.
Se a prescrição extrapolar a indicação da bula, a discussão passa a ser a do uso off label, que exige análise específica do caso.
Uma negativa de cobertura não encerra a discussão sobre o direito de acesso ao axatilimabe pelo plano de saúde. Ela marca o início de um percurso que tem etapas, documentos e prazos. Conhecer cada passo ajuda o paciente e a família a agir com organização, num momento em que o tempo conta.
Comece pelo registro formal da recusa. Se a negativa foi dada por telefone, no balcão do hospital ou pela central de atendimento, peça que a operadora a formalize por escrito.
As regras de atendimento da ANS (RN 395/2016) preveem que a operadora forneça um número de protocolo no início do contato e que, havendo negativa, informe o motivo em linguagem clara e adequada. Quando o beneficiário solicita, a justificativa deve ser enviada por escrito, por correspondência ou meio eletrônico, em até 24 horas. Nos casos de urgência e emergência, a autorização deve ser imediata.
Esse documento é a base de qualquer providência posterior. Ele mostra a fundamentação usada pela operadora, que pode ser a ausência do medicamento no rol da ANS, a exclusão contratual ou a falta de registro sanitário. Com isso é possível responder ao argumento específico, e não a uma recusa genérica. Guarde também o protocolo, e-mails, mensagens e gravações de atendimento.
O relatório do médico assistente é a peça central do pedido, tanto perante a operadora e a ANS quanto em eventual ação judicial. No caso do Niktimvo, ele deve conter:
Esses elementos dialogam com os requisitos fixados pelo STF na ADI 7265, em especial a prescrição por profissional habilitado, a inexistência de alternativa adequada e a comprovação de eficácia. Também é importante juntar também exames, laudos e registros do transplante e da evolução da doença.
A reclamação à ANS é uma etapa administrativa que pode ser feita pelo site oficial da agência ou pelo Disque ANS (0800 701 9656). Tenha em mãos o número do contrato, os dados da operadora, o protocolo de atendimento e a negativa por escrito.
Após o registro, a ANS notifica a operadora pelo mecanismo conhecido como NIP (Notificação de Intermediação Preliminar). Nas demandas assistenciais, relacionadas à cobertura de tratamento, a operadora tem prazo curto para responder, em regra de 5 dias úteis. Em muitos casos a questão se resolve nessa fase. Se não se resolver, o registro fica documentado.
Essa etapa não é condição para buscar o Judiciário. Quando há urgência, ela pode caminhar em paralelo às demais providências, mas não deve atrasá-las.
Quando a negativa persiste, a orientação jurídica especializada permite avaliar o caso em seus detalhes. A análise inclui:
Quando há risco de agravamento da doença, é possível discutir em juízo uma tutela provisória de urgência (liminar), prevista no art. 300 do Código de Processo Civil. Ela exige a demonstração da probabilidade do direito e do perigo de dano pela demora, e a decisão cabe ao juiz, após a análise do caso concreto.
Como a ADI 7265 prevê a consulta ao NatJus, o relatório médico bem fundamentado tem peso especial.
A análise individualizada de cada caso é fundamental para definir o melhor caminho.
Por ser um registro recente, ainda não houve incorporação do Niktimvo ao SUS pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias).
Sem a incorporação, o acesso pelo sistema público tende a depender de ação judicial, com a demonstração de requisitos próprios. Para quem tem plano de saúde, a primeira via é a cobertura contratual.
Em regra, a cobertura pode ser exigida quando o medicamento é prescrito para a indicação aprovada e estão presentes os requisitos legais. O Niktimvo possui registro na Anvisa e é administrado por infusão intravenosa em ambiente de saúde, o que afasta a discussão relacionada aos medicamentos de uso domiciliar. Se a operadora alegar que o medicamento não está no rol da ANS, é necessário analisar os critérios previstos na Lei nº 14.454/2022 e aqueles fixados pelo STF na ADI 7265. A análise depende das circunstâncias de cada caso.
Não. Por ser um medicamento de registro recente, o Niktimvo não consta do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS. Isso, porém, não significa que a operadora possa recusar automaticamente o tratamento. A Lei nº 14.454/2022 estabelece critérios para a cobertura de tratamentos não previstos no rol, que devem ser analisados conforme o caso concreto.
Sim. O registro sanitário é um dos requisitos considerados na análise da cobertura de tratamentos fora do rol e também afasta uma eventual negativa baseada exclusivamente na ausência de registro sanitário. No caso do Niktimvo, o registro foi concedido pela Anvisa por meio da Resolução-RE nº 3.880/2026.
Ainda não há preço de venda divulgado no Brasil. A comercialização depende da definição de preço pela CMED. Como referência internacional, o texto informa preços de lista nos Estados Unidos de US$ 4.725 por frasco de 9 mg e US$ 11.550 por frasco de 22 mg, em janeiro de 2025.
O axatilimabe é destinado a pacientes adultos e pediátricos a partir de 6 anos com doença do enxerto contra o hospedeiro crônica que apresentaram falha em pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica.
O primeiro passo é solicitar a negativa por escrito, com a justificativa apresentada pela operadora. Também é importante reunir o relatório médico, exames, histórico dos tratamentos anteriores, protocolos de atendimento e demais documentos relacionados à solicitação. A partir desses elementos, pode ser feita uma reclamação administrativa e, se necessário, avaliada a adoção de medidas judiciais.
Sim, a cobertura pode ser discutida judicialmente quando houver negativa da operadora e os requisitos aplicáveis ao caso estiverem demonstrados. Em situações que envolvam risco de agravamento da doença, também pode ser analisada a possibilidade de pedido de tutela provisória de urgência, cuja concessão depende da avaliação judicial do caso.
Não. A reclamação perante a ANS é uma possibilidade administrativa e não constitui, segundo o texto, condição obrigatória para buscar o Judiciário. Em situações urgentes, as medidas podem ser adotadas de forma paralela, sem que a reclamação administrativa atrase a busca pelo tratamento.
Até o momento, não houve incorporação do Niktimvo ao SUS pela Conitec. Sem a incorporação, o acesso pela rede pública pode depender de medida judicial, mediante análise dos requisitos próprios aplicáveis ao fornecimento de medicamentos pelo sistema público.
O relatório deve apresentar o diagnóstico e a gravidade da DECH crônica, o histórico dos tratamentos anteriores, a resposta ou falha de cada terapia, a justificativa médica para a escolha do Niktimvo, a dose, a frequência e a duração prevista do tratamento, além da fundamentação científica pertinente. Quanto mais detalhada for a documentação, melhor será a possibilidade de avaliar os requisitos relacionados à cobertura.
Sim. Um advogado especialista em Direito da Saúde pode analisar o contrato do plano, a justificativa apresentada pela operadora, a documentação médica e os requisitos legais e jurisprudenciais aplicáveis. A partir dessa análise, é possível avaliar quais medidas administrativas ou judiciais são adequadas ao caso concreto.
O Niktimvo (axatilimabe) tem registro na Anvisa desde a Resolução-RE nº 3.880/2026, para pacientes adultos e pediátricos com DECH crônica que falharam em pelo menos duas linhas de terapia sistêmica. Com o registro, a ausência de autorização sanitária deixa de ser fundamento de negativa.
A DECH crônica consta da CID, e a Lei 9.656/98 determina a cobertura das doenças listadas e de seus tratamentos. Por ser infusão intravenosa em ambiente de saúde, o Niktimvo se insere no atendimento ambulatorial ou hospitalar, e não na exceção do uso domiciliar. Se a operadora alegar que ele está fora do rol da ANS, aplicam-se a Lei 14.454/2022 e os requisitos fixados pelo STF na ADI 7265.
Em caso de negativa, o caminho passa pela recusa por escrito, por um relatório médico detalhado e pela via judicial. Como os casos de DECH envolvem alto custo e, em geral, urgência, a orientação jurídica especializada e individualizada permite analisar o contrato, avaliar a fundamentação da recusa e definir a estratégia mais adequada, administrativa ou judicial.
Elton Fernandes, advogado especialista em Direito da Saúde, professor convidado de pós-graduação da USP, da USP de Ribeirão Preto, da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo, da Escola Paulista de Direito (EPD) e do Instituto Luiz Mário Moutinho, em Recife. É presidente da Comissão de Direito Médico e da Saúde da OAB de São Caetano do Sul e autor do livro "Manual de Direito da Saúde Suplementar: direito material e processual em ações contra planos de saúde".
Siga nossas redes sociais e saiba mais sobre Direito da Saúde:
ELTON FERNANDES SOCIEDADE DE ADVOGADOS
22.692.544/0001-02
