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Em 29 de outubro de 2026, o Diário Oficial da União publicou a Resolução-RE nº 4.244, que registrou na Anvisa (Agência Nacional de Saúde Suplementar) o Evrysdi Go, comprimido de risdiplam para a atrofia muscular espinhal (AME) 5q.
O risdiplam é uma pequena molécula que permite ao gene SMN2 produzir a proteína SMN completa, segundo a Anvisa. Já existia em pó para solução oral, com registro de 2020. A novidade é o comprimido.
Para quem já convive com a doença, a notícia traz uma pergunta imediata: o risdiplam tem cobertura obrigatória pelo plano de saúde?
A resposta exige separar dois obstáculos. O primeiro é conhecido: o risdiplam não aparece nominalmente no Rol de Procedimentos e Eventos da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar). O segundo é o argumento que a operadora tende a usar: como o risdiplam é tomado em casa, ela pode alegar o art. 10, inciso VI, da Lei nº 9.656/98, que exclui da cobertura obrigatória o medicamento para tratamento domiciliar, ressalvadas exceções expressas.
Essa alegação não encerra a discussão. A recomendação do médico assistente, fundamentada em evidências científicas e no registro da Anvisa, é o ponto de partida para buscar a cobertura. O contrato, a eventual internação domiciliar e a leitura doutrinária do art. 10, VI, também contam. O caminho depende de cada caso, e não há garantia de resultado.
Neste artigo, você vai entender:
Risdiplam pelo plano de saúde: a recomendação do médico assistente, fundamentada em evidências científicas, é o ponto de partida para buscar a cobertura. - Imagem gerada por IA
Foi aprovada uma nova forma farmacêutica de uma molécula já registrada, e não um novo princípio ativo.
A Resolução-RE nº 4.244, de 28 de outubro de 2026, deferiu o registro do Evrysdi Go como medicamento inovador, na categoria “nova forma farmacêutica”, com 36 meses de validade. O medicamento já existia no Brasil como Evrysdi, pó para solução oral registrado pela RE 4.079/2020 e publicado no DOU de 13 de outubro de 2020, sob o procedimento especial para doenças raras da RDC 205/2017.
A Anvisa informa que o comprimido não exige reconstituição por profissional de saúde nem treinamento complexo dos cuidadores, e que pode ser guardado em temperatura ambiente, sem refrigeração.
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Evrysdi (pó) |
Evrysdi Go (comprimido) |
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Forma |
Pó para solução oral, 0,75 mg/mL, frasco de 80 mL |
Comprimido revestido de 5 mg, blíster com 28 |
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Registro |
RE 4.079/2020 (DOU 13/10/2020) |
RE 4.244/2026 (DOU 29/10/2026) |
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Preparo |
Constituição por profissional de saúde antes da dispensação (Afya, citando o PCDT) |
Sem reconstituição |
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Armazenamento |
Refrigerado |
Temperatura ambiente |
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Público |
Conforme bula do pó |
Acima de 2 anos e a partir de 20 kg |
O comprimido não amplia a indicação de quem já usa o pó, apenas muda a forma de tomar, possibilitando que o tratamento seja feito em casa, o que alimenta o argumento do art. 10, VI. O limite de 2 anos e 20 kg não é a idade mínima do pó, de modo que lactentes e crianças menores seguem dependendo dessa apresentação.
O risdiplam trata a causa molecular da atrofia muscular espinhal (AME) 5q: a falta da proteína SMN, que leva à perda de neurônios motores.
Pacientes com AME não têm o gene SMN1, mas têm uma ou mais cópias do SMN2. Esse gene produz, em geral, uma proteína curta e de função reduzida.
O risdiplam permite que o SMN2 produza a proteína completa, o que se espera que aumente a sobrevivência dos neurônios motores, reduza os sintomas e retarde a progressão da doença.
Os estudos citados pela Anvisa para o registro foram feitos com a solução oral. No estudo com 41 bebês de 2 a 7 meses com AME tipo 1, 29% (12 de 41) conseguiram sentar sem apoio por mais de 5 segundos após 12 meses. No estudo com 180 pacientes com AME tipos 2 e 3, de até 25 anos, a diferença para o placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos de função motora (MFM32). A Anvisa descreve essa melhora como ligeira.
Segundo a Afya, ao aprovar o comprimido nos Estados Unidos, a FDA (Food and Drug Administration) usou a bioequivalência com a solução oral como ponte entre as formulações. Isso importa para o relatório médico: a evidência clínica de eficácia vem da solução oral, e o comprimido se apoia na equivalência de exposição.
O Evrysdi Go está indicado para AME 5q dos tipos 1, 2 ou 3, ou com uma a quatro cópias de SMN2, em maiores de 2 anos e a partir de 20 kg.
A indicação em bula é relevante do ponto de vista jurídico porque afasta o argumento de uso experimental ou off label. Também mostra uma diferença entre sistemas: a bula inclui o tipo 3, mas o SUS não incorporou o risdiplam para todos os subtipos (veja a seção sobre o SUS).
O comprimido de ridisplam, Evrysdi Go, ainda não tem preço estabelecido na lista da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos.
Todo medicamento novo depende de preço máximo autorizado pela CMED para ser vendido no Brasil. Para o Evrysdi Go, registrado há poucos dias, ainda não foram definidos o Preço Fábrica (PF) nem o Preço Máximo ao Consumidor (PMC).
O PF é o teto de venda a farmácias e hospitais. O PMC é o teto cobrado do consumidor, já com impostos e margens.
Para o pó, um parecer técnico do Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário do TRF2 (NAT-Jus, parecer nº 0891/2025) registra preço de venda ao governo de R$ 45.318,72 por frasco, com ICMS de 0%. Esse valor é específico para compras públicas e não equivale ao preço pago por plano de saúde ou consumidor.
Como referência, o comprimido já tem preço de mercado em outros países, e os valores variam bastante. Nos Estados Unidos, onde a FDA aprovou o comprimido em fevereiro de 2025, o guia de preços do Drugs.com indica US$ 1.150,79 por comprimido de 5 mg e US$ 34.523,81 por frasco de 30 comprimidos. Na Alemanha, uma farmácia online lista a embalagem com 28 comprimidos a € 19.539,47 (cerca de € 698 por comprimido).
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País |
Valor por embalagem |
Valor aproximado por comprimido |
Fonte |
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Estados Unidos |
US$ 34.523,81 (30 comprimidos) |
US$ 1.150,79 |
Drugs.com (guia de preços) |
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Alemanha |
€ 19.539,47 (28 comprimidos) |
€ 697,84 |
Farmácia online (UVP/AVP) |
Esses valores são referências de tabela em mercados com regras próprias de preço, tributação e subsídio. Não indicam quanto o comprimido custará no Brasil, onde o preço máximo depende de autorização da CMED, nem o que cada beneficiário pagaria.
Por que não há custo anual? Porque a dose diária depende de idade e peso, e a conta só é confiável com a posologia da bula brasileira e o preço da apresentação em lista da CMED. Sem os dois, qualquer número seria estimativa.
Risdiplam pelo plano de saúde: a ausência no rol da ANS e a alegação de uso domiciliar (art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98) são os dois pontos da discussão. - Imagem gerada por IA
O plano de saúde pode ser obrigado a cobrir o ridisplam (Evrysdi Go) diante da recomendação médica fundamentada na ciência, ainda que a operadora recuse o fornecimento com base na ausência no rol da ANS e no uso domiciliar.
O ridisplam ainda não foi incluído no Rol de Procedimentos e Eventos da ANS, o que geralmente é usado pelas operadoras para recusar a cobertura pelo plano.
O rol da ANS é a referência básica de cobertura dos planos, conforme o art. 10, § 12, da Lei nº 9.656/98. Para o que está fora dele, o § 13 do mesmo artigo, incluído pela Lei nº 14.454/2022, prevê hipóteses de cobertura. Em 18 de setembro de 2025, o STF julgou a ADI 7.265 e fixou cinco critérios cumulativos, isto é, que devem estar presentes ao mesmo tempo.
Eles se aplicam ao risdiplam assim:
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Critério da ADI 7.265 |
Aplicação ao risdiplam |
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1. Prescrição por médico ou odontólogo assistente |
Depende do caso. O relatório precisa indicar o subtipo, o histórico terapêutico e a justificativa clínica. |
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2. Ausência de negativa expressa da ANS ou de análise pendente |
Não foi localizada negativa da ANS nem análise pendente específica para o risdiplam. Porém, isto deve ser conferido caso a caso. |
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3. Inexistência de alternativa terapêutica adequada no rol |
Ponto central. A operadora tende a apontar o nusinersena. O relatório deve explicar por que ele não serve àquele paciente. |
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4. Eficácia e segurança comprovadas por evidências |
Estudos citados pela Anvisa (FIREFISH e SUNFISH, com a solução oral) e incorporação ao SUS para os tipos I e II pela Conitec. |
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5. Registro na Anvisa |
Cumprido: pó desde 2020 e comprimido desde 29/10/2026. |
Quando a negativa ocorreu também importa: o regime aplicável é diferente para negativas até 20/09/2022, entre 21/09/2022 e 17/09/2025, e a partir de 18/09/2025.
Sobre as alternativas, a ANS reconhece, em parecer técnico de 2019, a cobertura obrigatória do nusinersena quando prescrito para administração em internação hospitalar. O onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma) foi incorporado ao rol em 6 de fevereiro de 2023, para AME tipo 1 em crianças de até 6 meses, e tem diretriz de utilização própria. Nenhum dos dois é intercambiável por regra: o argumento do critério 3 depende do quadro clínico individual.
O art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98 estabelece que os planos de saúde não são obrigados a fornecer medicamentos para tratamento domiciliar, exceto nas hipóteses previstas no art. 12, I, “c”, e II, “g”. Para fins dessa regra, o art. 17, VI, da RN ANS nº 465/2021 define medicamento de uso domiciliar como aquele prescrito pelo médico assistente para administração fora de uma unidade de saúde.
A cobertura de medicamento domiciliar é obrigatória em hipóteses específicas:
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Hipótese |
Fundamento |
Aplica-se ao risdiplam? |
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Antineoplásico oral e adjuvantes |
Art. 12, I, “c”, e II, “g”, da Lei 9.656/98 (Lei nº 12.880/2013) |
Não, não é antineoplásico |
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Medicamento usado em internação domiciliar que substitui a hospitalar |
Art. 12, II, “d”, conforme o Manual (item 4.7) |
Somente se o paciente estiver nesse regime |
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Previsão no contrato ou aditivo |
Exceção reconhecida pela ANS e pelo STJ (“lei, contrato ou norma regulamentar”) |
Depende da leitura do contrato |
No entanto, a exclusão de medicamentos orais deve ser lida pelo diálogo das fontes e em seu contexto histórico: em 1998, o legislador pretendia excluir o medicamento de uso eventual, adquirido em farmácia, e não toda terapia que a medicina hoje permite fazer em casa.
Os antineoplásicos orais, por exemplo, só foram expressamente incluídos na lei em 2013, e a jurisprudência já determinava a cobertura antes disso. Porém, a jurisprudência nem sempre adota esse olhar fora da internação domiciliar.
O pedido tende a se apoiar na prescrição do médico assistente e em um relatório que demonstre, com base em evidências científicas, por que o risdiplam é necessário àquele paciente: diagnóstico genético, subtipo, histórico terapêutico, inadequação das alternativas do Rol e apresentação indicada.
Esse conjunto dialoga com os critérios da ADI 7.265 e com a leitura doutrinária de que a exclusão do inciso VI visa ao medicamento de uso eventual, e não à terapia de doença grave que a medicina hoje permite conduzir em casa. A jurisprudência sobre medicamento domiciliar, porém, não é uniforme, e o resultado depende das circunstâncias e da prova de cada caso.
>> Entenda como funciona a jurisprudência em planos de saúde.
As negativas de cobertura do ridisplam costumam combinar três alegações, e cada uma tem uma resposta diferente na norma.
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Motivo alegado |
O que a norma responde |
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“Medicamento de uso domiciliar” |
O art. 10, VI, da Lei 9.656/98 existe e a operadora pode invocá-lo. A resposta está no relatório médico fundamentado, nas exceções e na jurisprudência. |
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“Não consta no rol da ANS” |
O rol é referência básica (art. 10, § 12). Fora dele, valem o § 13 e os cinco critérios da ADI 7.265, apoiados na prescrição e nas evidências científicas. |
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“Há alternativa no rol” (nusinersena) |
É o critério 3 da ADI 7.265. O relatório deve explicar clinicamente por que a alternativa não é adequada ao paciente. |
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“Medicamento experimental ou off label” |
A indicação consta da bula e do registro da Anvisa (tipos 1, 2 e 3, ou 1 a 4 cópias de SMN2). |
O SUS fornece o risdiplam em pó para AME tipos I e II, mas não para o tipo IIIa, e não há decisão sobre a incorporção do comprimido.
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Subtipo |
Decisão da Conitec |
Ato |
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AME tipo I |
Incorporado |
Portaria SCTIE/MS nº 19, de 11/03/2022 (DOU 14/03/2022) |
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AME tipo II |
Incorporado, conforme o protocolo |
Portaria SCTIE/MS nº 17, de 11/03/2022 (DOU 14/03/2022) |
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AME tipo IIIa |
Não incorporado |
Mesma Portaria SCTIE/MS nº 17/2022 |
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AME tipos 3 e 4 em geral |
Fora do protocolo vigente (que trata dos tipos 1 e 2) |
PCDT aprovado pela Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 3, de 20/03/2025 |
O PCDT exige diagnóstico genético confirmado de AME 5q e critérios por situação clínica. O medicamento é fornecido pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), em grupo de financiamento 1A, conforme parecer do NAT-Jus/TRF2 nº 1506/2025. O registro do comprimido na Anvisa não garante a oferta automática no SUS, que depende de avaliação específica.
O Risdiplam pode ser obtido pelo SUS ou pelo plano de saúde, mas a cobertura depende do tipo de atrofia muscular espinhal, dos critérios clínicos do paciente e das regras aplicáveis a cada modalidade de assistência. Enquanto o SUS prevê o fornecimento para determinadas situações, a cobertura pelo plano exige a análise das normas da saúde suplementar e das circunstâncias do tratamento.
Nos tipos 1 e 2, o SUS é o caminho mais direto, desde que o paciente preencha os critérios do PCDT. No tipo 3 e fora das condições previstas no protocolo, o medicamento não é padronizado pelo SUS, e o plano de saúde pode invocar o art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98. Nessas situações, a análise individual do caso é indispensável.
Pela via judicial contra o poder público, o STJ fixou, no Tema 106 (REsp 1.657.156/RJ), três requisitos cumulativos: laudo médico fundamentado, incapacidade financeira e registro do medicamento na Anvisa. Já o Tema 1.234 do STF trata da definição da competência judicial (Justiça Federal ou estadual), questão que não deve ser confundida com os critérios para fornecimento de medicamentos estabelecidos pelo Tema 106.
Reúna a negativa por escrito e um relatório médico que enfrente cada argumento da operadora, inclusive o uso domiciliar. Os documentos úteis são:
Em seguida, o beneficiário pode registrar reclamação na ANS e acionar a Notificação de Intermediação Preliminar (NIP). A orientação jurídica especializada pode ajudar a definir, a partir desses documentos, o melhor caminho a seguir para obter o tratamento. Em casos de urgência, a liminar é uma possibilidade, sempre dependente das circunstâncias.
O pedido de cobertura do ridisplam costuma se apoiar em cinco elementos, todos documentáveis.
Não é possível prever o resultado de um pedido administrativo ou judicial: cada caso depende das circunstâncias específicas, da documentação médica e dos argumentos apresentados.
Não. O risdiplam é um modificador do gene SMN2 usado na AME, doença genética. Por não ser antineoplásico, ele não se enquadra na exceção de cobertura de quimioterapia oral prevista no art. 12, I, “c”, e II, “g”, da Lei nº 9.656/98.
O risdiplam ainda não foi incluído no Rol de Procedimentos da ANS (RN ANS nº 465/2021). A listagem traz outros tratamentos para AME, como o nusinersena em internação hospitalar e o onasemnogeno abeparvoveque.
Sim, o plano pode alegar que, por ser um medicamento de uso domiciliar, o ridisplam não deve ser coberto, com base no art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98. A alegação, no entanto, não encerra a discussão: com a recomendação do médico assistente fundamentada em evidências científicas, pode ser possível buscar a cobertura, conforme o caso.
Muda a forma de tomar o medicamento para AME: sem reconstituição por profissional de saúde e sem refrigeração, segundo a Anvisa. A indicação, a doença e o fundamento jurídico da cobertura são os mesmos. O comprimido é indicado a partir de 2 anos e 20 kg.
Fornece o pó para solução oral na AME 5q tipos I e II, conforme as Portarias SCTIE/MS nº 19 e nº 17, de 11/03/2022, e o PCDT de 2025. O tipo IIIa não foi incorporado e não há indicação de incorporação do comprimido.
O comprimido ainda não tem preço definido pela CMED. Para o pó, o parecer NAT-Jus/TRF2 nº 0891/2025 cita preço de venda ao governo de R$ 45.318,72, valor que não equivale ao preço pago por plano ou consumidor.
Adultos e crianças acima de 2 anos e com pelo menos 20 kg, com diagnóstico clínico de AME 5q tipos 1, 2 ou 3, ou com uma a quatro cópias de SMN2, conforme a Anvisa. A prescrição é do médico assistente.
Sim, é recomendável. A negativa por escrito, com protocolo e data, é a prova dos fundamentos usados pela operadora e base para o relatório médico, para a reclamação na ANS e para eventual pedido judicial.
Não automaticamente, pois são sistemas distintos. A incorporação pela Conitec pode servir de evidência de eficácia e segurança (critério 4 da ADI 7.265) e reforçar o relatório médico, mas a cobertura pelo plano depende do contrato, da norma e das circunstâncias do caso.
A aprovação do Evrysdi Go facilita o tratamento de quem tem artrofia muscular espinhal, mas não resolve sozinha a questão da cobertura pelo plano de saúde. O risdiplam não foi incluído no rol da ANS, e a operadora pode alegar a exclusão do medicamento domiciliar (art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98).
Em contrapartida, a recomendação médica fundamentada na ciência, o registro na Anvisa, a incorporação pelo SUS nos tipos I e II e as exceções legais e contratuais dão base para buscar a cobertura, conforme o caso.
A análise individualizada do caso por um advogado especialista em planos de saúde é fundamental para definir qual a forma adequada de buscar o fornecimento do ridisplam.
Elton Fernandes, advogado especialista em Direito da Saúde, professor convidado de pós-graduação da USP, da USP de Ribeirão Preto, da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo, da Escola Paulista de Direito (EPD) e do Instituto Luiz Mário Moutinho, em Recife. É presidente da Comissão de Direito Médico e da Saúde da OAB de São Caetano do Sul e autor do livro "Manual de Direito da Saúde Suplementar: direito material e processual em ações contra planos de saúde".
As informações foram conferidas em fontes públicas e primárias, consultadas em outubro de 2026.
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ELTON FERNANDES SOCIEDADE DE ADVOGADOS
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